使用新的細(xì)胞模型，針對(duì)遺傳性**缺陷慢性肉芽腫性**的**基因**方法可以在實(shí)驗(yàn)室中以更快，更經(jīng)濟(jì)的方式對(duì)其功效進(jìn)行測(cè)試。蘇黎世大學(xué)和蘇黎世兒童醫(yī)院的一組研究人員使用“基因剪刀” CRISPR / Cas9技術(shù)成功實(shí)現(xiàn)了這一目標(biāo)。目的是使用新方法在不久的將來**重癥患者。
慢性肉芽腫性**是**系統(tǒng)的遺傳性**。由于基因缺陷，受影響患者的吞噬細(xì)胞無法殺死攝入的**和**。這會(huì)導(dǎo)致威脅生命的感染和過度的炎癥反應(yīng)，并帶來許多嚴(yán)重后果。可以通過移植來自健康供體骨髓的造血干細(xì)胞來**該**。在沒有合適的干細(xì)胞供體的地方，基因**可以在全球的幾個(gè)地方進(jìn)行。在將基因療法臨床用于患者之前，必須在實(shí)驗(yàn)室中證明對(duì)人類細(xì)胞的**功效，而細(xì)胞模型對(duì)此至關(guān)重要。
有了“基因剪刀”，可以開發(fā)出更好的細(xì)胞模型
*近，由UZH教授兼大學(xué)兒童醫(yī)院**學(xué)部門聯(lián)合負(fù)責(zé)人Janine Reichenbach領(lǐng)導(dǎo)的研究小組開發(fā)了一種新的細(xì)胞模型，該模型能夠更有效地測(cè)試新基因療法的療效。兒科醫(yī)生和**學(xué)家解釋說：“我們使用Crispr / Cas9技術(shù)來改變?nèi)祟惣?xì)胞系，從而使血細(xì)胞顯示出特定形式的慢性肉芽腫性**的典型遺傳變化。” 以這種方式，修飾的細(xì)胞從遺傳和功能上反映了該**。到目前為止，科學(xué)家們不得不依靠使用他們?cè)趯?shí)驗(yàn)室中重新編程為干細(xì)胞的患者皮膚細(xì)胞。這種方法費(fèi)力，并且需要大量時(shí)間和**。“借助我們的新測(cè)試系統(tǒng)，該過程更快，更便宜，
大約十年前，Janine Reichenbach的研究小組啟動(dòng)了全球首項(xiàng)臨床成功的基因療法研究，用于**慢性肉芽腫性**的兒童–當(dāng)時(shí)由UZH現(xiàn)任退休教授Reinhard Seger領(lǐng)導(dǎo)。原理是從患者的骨髓中分離出可形成血液的干細(xì)胞，在實(shí)驗(yàn)室中將患病基因的健康副本轉(zhuǎn)移到這些細(xì)胞中，然后將經(jīng)過基因校正的細(xì)胞注入患者的血液中。校正后的血干細(xì)胞回到骨髓，植入健康的**細(xì)胞。
新的“基因輪渡”使基因**更**
為了將基因的健康拷貝轉(zhuǎn)移到患病的細(xì)胞中，迄今為止，修飾的人工病毒已被用作校正基因的轉(zhuǎn)運(yùn)載體。除了**原發(fā)性**之外，歐洲研究還發(fā)現(xiàn)，使用病毒基因校正系統(tǒng)進(jìn)行過時(shí)的過時(shí)基因**已經(jīng)過時(shí)，導(dǎo)致某些患者患上了惡性癌細(xì)胞。Janine Reichenbach的團(tuán)隊(duì)目前正在使用一種新的改進(jìn)的“基因渡輪”。“今天，我們處理了所謂的慢病毒自我滅活基因**系統(tǒng)，該系統(tǒng)有效且*重要的是，工作更**。” 蘇黎世大學(xué)附屬兒童醫(yī)院是歐洲三個(gè)能夠在國際I / II期臨床研究中使用這種新基因療法**慢性肉芽腫性**（EU-FP7計(jì)劃NET4CGD）的中心之一。
基因**的未來：缺陷基因的**修復(fù)
對(duì)于珍妮·賴興巴赫（Janine Reichenbach）的團(tuán)隊(duì)而言，此類新基因渡輪只是中間步驟。將來，將不再通過使用病毒“基因輪渡”添加功能基因來**基因缺陷，而是使用基因組編輯以**的方式修復(fù)基因缺陷。Crispr / Cas9也是這里的關(guān)鍵。但是，這需要大約五到六年，直到這種“精密基因手術(shù)”準(zhǔn)備用于臨床。Janine Reichenbach顯得樂觀。“在蘇黎世大學(xué)醫(yī)學(xué)的框架內(nèi)，我們擁有現(xiàn)場(chǎng)的技術(shù)，科學(xué)和醫(yī)學(xué)專業(yè)知識(shí)，可以更快地為重度遺傳病患者開發(fā)新的療法，并在未來建立UZH作為基因和細(xì)胞療法的國際能力中心。 ”
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